Ученые из Университетского колледжа Лондона впервые достигли прорыва в лечении болезни Гантингтона — наследственного заболевания, которое постепенно разрушает нервную систему. С помощью новой генной терапии удалось замедлить развитие недуга на 75 %, сообщают The Guardian и BBC.
Причиной болезни является мутация в гене HTT, которая приводит к образованию токсичного белка гантингтина. Именно он разрушает клетки мозга и вызывает постепенное ухудшение состояния — от перепадов настроения и неконтролируемых движений до деменции и паралича.
Чтобы блокировать выработку вредного белка, ученые разработали специальный препарат на основе модифицированного вируса. Он доставляет в нейроны «корректирующую» нить ДНК. Процедура введения длится 12–20 часов и осуществляется через микрокатетер в две области мозга.
В испытаниях приняли участие 29 пациентов, которые получили высокие дозы препарата. Через три года после терапии у них зафиксировали значительное замедление прогрессирования болезни, лучшие когнитивные и моторные показатели, а также признаки сохранения нейронов.
«Теперь у нас есть лечение одной из самых страшных болезней в мире. Это действительно огромный прорыв. Я действительно очень рада» — заявила профессор Сара Табризи, директор Центра болезни Гантингтона в Университетском колледже Лондона.
По словам ученой, новая терапия дает надежду, что пациенты смогут дольше сохранять самостоятельность и высокое качество жизни.