В США ученым удалось провести успешное удаление лишней копии 21-й хромосомы из клеток, полученных от больного синдромом Дауна, сообщает пресс-служба университета штата Вашингтон.
По словам микробиологов, это не значит, что вскоре появятся методы лечения этого заболевания, однако может помочь при раке крови, который часто встречается у людей с синдромом Дауна.
В каждой клетке человека находится 24 пары хромосом (одна из пар – это половые хромосомы). В некоторых случаях вместо пары может быть тройка одинаковых хромосом – так называемая трисомия.
Самая распространенная триосомия 21-й хромосомы вызывает синдром Дауна. Люди, страдающие им, отличаются отставанием в развитии, среди них распространены пороки сердца и дефекты пищеварительной системы.
Группа под руководством доктора Ли Ли из университета штата сумела скорректировать трисомию 21 хромосомы в человеческих клетках, выращенных в лаборатории.
Сначала ученые получили из клеток соединительной ткани (фибробластов), взятых у человека с синдромом Дауна индуцированные стволовые клетки (iPSC). Затем с помощью безвредного аденовируса они встроили в третью 21-ю хромосому чужеродную генетическую последовательность TKNEO.
Далее клетки стали выращивать в среде, содержащей противовирусное вещество ганцикловир – воздействие этого вещества приводит к потере хромосом, содержащих ген TKNEO, таким образом избавившись от лишней 21-й хромосомы.
По словам ученых, сильной стороной их метода является то, что хромосома исчезает целиком.
Однако полученные авторами исследования результаты пока не позволяют говорить о лекарстве от синдрома Дауна.
По словам одного из авторов исследования Дэвида Рассела, в будущем больные лейкемией люди с синдромом Дауна смогут получить лишенные трисомии стволовые клетки, созданные из их собственных клеток. Из этих стволовых клеток после трансплантации затем образуются клетки костного мозга.
Кроме того, сама возможность создавать клетки, генетически идентичные во всем, кроме наличия и отсутствия трисомии по 21-й хромосоме, позволит лучше понять, как связаны симптомы болезни Дауна с генетической первопричиной.
Отметим, в 2008 году ученые приступили к работе над препаратом, который позволит лечить некоторые симптомы синдрома Дауна еще в утробе матери.